少年常無故瘀青 全球首例新療法 確保骨髓移殖成功

  • 戎華儀 報導
  • 2024/10/29 18:49
  • 16歲的程小弟4年前身上經常有原因不明的瘀青,就醫檢查確認罹患重度再生不良性貧血,在同時接受半吻合的周邊血骨髓移殖,搭配新的療法和新藥後,治療15天就恢復造血功能,這也是再生不良性貧血新療法治療成功首例。

     

    程小弟的主治醫師、中山醫學大學附設醫院兒童血液腫瘤科主任巫康熙指出,再生不良性貧血是非惡性的罕見疾病,不會遺傳,患者的骨髓因免疫系統錯亂,攻擊造血細胞,導致骨髓無法造血,血液中的血球和血小板會不斷減少,容易引發嚴重感染,甚至可能致命,患者會有瘀青、貧血、器官出血、腦出血等症狀,好發族群包括青少年和老人,整體的發生率約百萬分之2,青少年的發生率為百萬分之10。

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    半吻合造血幹細胞移植 失敗率約20%

    巫康熙說,傳統上再生不良性貧血的治療方式有3種,輸血僅能治標、緩解症狀;免疫藥物和異體造血幹細胞移植這2種方式才能治本,使用免疫製劑治療,成功機率約5、6成。

     

    巫康熙進一步解釋,全吻合的造血幹細胞移植成功機率可達100%,一名患者有1/4的機率在同父母的兄弟姊妹中找到幹細胞全吻合的手足,或是從慈濟基金會的骨髓庫配對,但過程較為耗時。如果找不到或希望盡快治療,其次的選擇是從親屬中找出半吻合的捐贈者,移植成功率約80%,仍有20%的人會發生排斥反應導致移植失敗。

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    新療法 放療+造血幹細胞移植+新藥

    程小弟原本僅接受定期輸血,為求根治,曾使用免疫藥物治療,巫康熙說,免疫藥物無法長期使用,因此在治療1年多後減少藥量,使得病情復發,以造血幹細胞移植才有機會根治,但程小弟沒有造血幹細胞全吻合的親屬可以捐贈骨髓,因此改以姊姊的造血幹細胞做半吻合移植。

     

    巫康熙指出,早年的造血幹細胞移植,大多從骨髓抽取,容易造成捐贈者的不適與傷害,因此後來大多改採從周邊血液蒐集。為避免移植失敗,醫療團隊採用新的治療方式,讓程小弟在移植前進行全身放射線治療,搭配使用新款抗排斥藥物,並在移植後添加促血小板生成素受體激活劑,術後15天就恢復造血功能,術後30天就順利出院,期間僅有短暫的發燒,沒有其他的排斥症狀。

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    還須服用抗排斥藥物1年

    巫康熙說,程小弟術後需要服用新的抗排斥藥物1年,待身體適應新的造血幹細胞後,就可不用再服藥,但必須小心服用抗排斥藥物期間要避免感染,程小弟為此休學接受治療,術後還抱怨沒事做很無聊。巫康熙表示,這項新的治療方式是全球首例,希望可以幫助更多造血幹細胞移植失敗的再生不良性貧血患者,爭取更多治療成功的可能性。

     

    ◎ 圖片來源/中山醫學大學附設醫院提供
    ◎ 諮詢專家/巫康熙醫師

     

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