再生不良性貧血的治療，包括骨髓移植、免疫抑制劑口服藥、輸血三大類，需要先依據3項血液檢驗的數值，評估病況嚴重程度，做為選擇治療方式的參考依據。
血紅素、血小板、白血球是診斷指標
再生不良性貧血的診斷，需先做血液、骨髓等相關檢查，排除其他病因，再以血液中的血紅素、血小板與白血球的數值或數量為標準，其中又以白血球的數量作為區分病情嚴重程度的指標，臨床上多數患者屬於重度和嚴重等級，包括：
血紅素：小於7g/dL以下，通常與病程進展有關，在沒有治療的情況下，發病時間越久，血紅素數值越低，且尚未長成紅血球的網狀紅血球數量不會增加、絕對值減低。
血小板：小於3萬uL以下。
白血球（中性球）：低於1500uL屬中度，低於500uL屬重度，低於200uL屬嚴重。
不同的病況嚴重程度，適合不同的治療方式，臨床指引建議重度和嚴重再生不良性貧血患者，以骨髓移植為優先治療選項；中度的患者則可以考慮使用免疫治療。
▲再生不良性貧血治療方式。
全吻合骨髓移植
骨髓移植是重度和嚴重再生不良性貧血患者的治療方式首選，其中又以全吻合骨髓移植最理想，不會有排斥反應，完成移植後等新的血球長出來就可治癒，唯一的風險是移植過程發生感染。
由於患者的血球不斷減少，骨髓移植必須和時間賽跑，越快做越好，通常在同一對父母所生的子女當中，會有1/4的機會找到骨髓中造血幹細胞完全吻合的手足，成為捐贈移植骨髓的優先對象，也最能爭取治療時效。如果患者沒有同父母所生的兄弟姊妹，或是兄弟姊妹配對結果不吻合，另一種方式是透過慈濟基金會的骨髓幹細胞中心骨髓庫，配對尋找全吻合的捐贈人。
但是非親屬的骨髓捐贈流程較為複雜，配對吻合後必須先取得捐贈人同意，再請捐贈人做健康檢查，確認身體狀況符合捐贈條件後，才能安排時間做骨髓移植手術，整個過程恐耗時1至數個月不等，若再生不良性貧血患者的血球減少速度快，恐怕來不及等待配對，就需考慮其他治療方式。
半吻合骨髓移植
重度和嚴重再生不良性貧血的患者，如果無法找到全吻合的人做骨髓移植，其次的2種選擇是免疫治療或尋求半吻合的骨髓捐贈者。在爭取治療時效的前提下，半吻合骨髓移植不失為退而求其次的選擇。
因為基因遺傳和結合的特性，每個人的父母和子女身上，都有一半的基因與自己相合，所以父母和子女的骨髓造血幹細胞，必定會有1/2的機率與患者半吻合，此類移植可能會有20～40％發生排斥的風險，年紀越大的患者越容易發生長期排斥，術後需要長期服用抗排斥藥物，年紀較小的患者排斥機率也較小。
半吻合骨髓移植只要能讓血球成功長出來，再生不良性貧血就不會復發，但可能會有10～20％的移植失敗機率，如果血球長不出來，就須嘗試免疫治療。
免疫治療
免疫治療通常適用於中度再生不良性貧血患者，以及無法做全吻合骨髓移植的重度及嚴重再生不良性貧血患者，治療過程一樣會有免疫力不足、容易感染的缺點，所使用的免疫抑制劑，會抑制患者體內的T細胞生長、讓免疫系統故障，同時爭取時間刺激造血系統、強壯到足以抵禦免疫系統的攻擊，當免疫系統的T細胞被清除，重新長出的免疫系統約有4～6成的機率可恢復正常、不再攻擊造血系統。
免疫治療是患者體內免疫系統與造血系統的對抗，可能會搭配使用抗生素、男性荷爾蒙、類固醇等藥物或化療，連帶會有高血壓、腎功能下降、多毛症等副作用。通常用藥1年後會觀察患者體內各種血球數量維持的程度，若數量足夠到對抗自體免疫系統的攻擊，就會減少用藥。
健保對於免疫療法中所使用的刺激造血幹細胞藥物，有給付條件限制，因此只有部分患者可以獲得給付。
免疫治療的缺點是可能至多有6成的復發機率，若復發則需要再度尋求骨髓移植等更理想的治療方式；另一個疑慮是，接受免疫治療後，原本造成再生不良性貧血的原因並未完全被阻斷，以致數年後可能發生其他的血液疾病。
輸血
輸血是治療再生不良性貧血的下下策，使用條件包括血紅素數值小於7g/dL以下、有血球減少引發的不適症狀、血小板數量過低且發生嚴重出血。捐血者若骨髓造血幹細胞與患者並非完全吻合，患者輸血後體內會產生抗體，將不利於未來的骨髓移植，因此對於準備移植的患者來說，輸血越多，骨髓移植失敗率越高，若患者的白血球數量不是很低、勉強夠的話，盡量避免輸血。
◎ 圖片來源／達志影像/shutterstock提供
◎ 諮詢專家／翁德甫醫師．巫康熙醫師．三軍總醫院．衛生福利部南投醫院
→健康資訊不漏接！點我加入【健康2.0 LINE好友】【FB粉絲頁】【下載APP】
