5 c.c血液培養肺臟組織！囊腫性纖維化、基因突變疾病有解了

陽明大學成功利用病患5 c.c血液，透過誘導性多功能幹細胞（iPS），在人體外培養出3D立體的肺臟類組織，並移植到斑馬魚身上，將解答囊腫性纖維化的病理機轉。

囊腫性纖維化是CFTR基因突變造成的遺傳性疾病，囊腫性纖維化患者體內會產生異常濃稠的黏液，並阻塞身體多個器官中，例如：汗腺、胰臟、膽管等，其中最常見的就是阻塞呼吸道，導致呼吸衰竭。但囊腫性纖維化的病理機制不明，目前仍無法有效治療。

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誘導性多功能幹細胞 成功培養肺臟組織

陽明大學研究團隊，先從病患體內抽取5~10 c.c.的血液，再利用誘導性多功能幹細胞的技術，成功培養出肺臟組織，進一步將帶有CFTR基因突變的組織，移植到斑馬魚身上，再透過奈米技術將CRISPR/Cas9基因剪刀，所編輯過的基因，送回斑馬魚身上及3D立體的肺臟組織，嘗試修復缺陷的基因，觀察病理模型，並模擬活體中器官發育與生理狀況。

研究主持人、陽明大學藥理所講座教授邱士華表示，由於誘導性多功能幹細胞具有能分化成不同細胞的優點，利用誘導性多功能幹細胞的技術，加上基因編輯的治療平台，能運用在多種遺傳性疾病的藥物研發，目前除了囊腫性纖維化，研究團隊也已應用在血液遺傳性疾病及視網膜疾病上。

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邱士華強調，臨床研究，需要建立的就是活體外與活體內的疾病模式，目前研究團隊已經在活體外重建人類組織以及3D肺臟類組織，下一步將要利用斑馬魚進行體內實驗，由於斑馬魚的全基因定序已經完成，非常適合從事先導實驗。

基因突變疾病治癒新契機

研究團隊期望，透過創新的基因精準治療平台，打造出安全且高效率的治療模式，提供臨床解決問題的新選項，進一步加速研發精準基因療法，為罹患基因突變疾病患者，帶來治癒的新契機，也期許將此技術應用在新興感染症。

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◎ 圖片來源／陽明大學提供

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