血癌復發「睪丸腫5倍大」！CAR-T神救援搶救2男童、不用切蛋蛋

13歲男童小華罹患急性淋巴性白血病，化療結束後不到半年竟發現雙側睪丸腫得比成人的大5倍，確認為骨髓外復發之急性淋巴性白血病，面臨切除睪丸的命運，所幸後來經林口長庚醫院醫療團隊協助下接受CAR-T細胞療法，治療效果良好，睪丸逐漸恢復正常，免除「切蛋蛋」危機。另一位8歲病童小寶也面臨同樣危機，CAR-T細胞療法也幫他解除。

白血病是兒童最常見癌症

兒童血液科主任張從彥表示，白血病俗稱血癌，是兒童最常見的癌症，佔所有兒童癌症的1/3左右。治療主要以化學治療為主。雖然整體治癒率不錯，仍有少數復發或頑固性的治療相當棘手，所幸近年來標靶及免疫治療有顯著進步，替這群病人帶來無限希望。但仍有少數很棘手且很致命。

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白血病男童睪丸腫大5倍、面臨切除危機

林口長庚兒童內科部副部長陳世翔說明，13歲的小華是8歲時被診斷罹患急性淋巴性白血病，8歲的小寶則是4歲時被診斷出來，原本一切治療順利，但是小華在化療半年就出現雙側睪丸腫大，而小寶則是在化療結束後9個月注意到右側睪丸腫大，均確診為骨髓外復發之急性淋巴性白血病，骨髓檢查發現「微量殘存疾病」（MRD）上升，代表骨髓也即將復發。

陳世翔說，長庚醫療團隊考量到造血幹細胞移植對於骨髓外復發的效果有限，且睪丸復發後的局部治療需切除睪丸或放射治療，不僅影響病童的生殖能力，而且效果不佳，因此安排特約門診向家長詳細講解疾病現況、治療狀況、其他治療選擇以及CAR-T治療利弊等。

林口長庚醫院兒童血液科主任張從彥指出，CAR-T是「嵌合抗原受體T細胞治療」的簡稱，被稱為「活著的藥物」，原理是抽取病人的免疫T細胞，在實驗室通過基因工程加以強化，使其能識別並攻擊特定癌細胞，再將這些修改後的T細胞擴增輸回病患體內，以快速作戰進而消滅癌細胞。國內目前可執行CAR-T細胞療法的醫療院所共有七間，林口長庚醫院也在其列。

▲CAR-T治療流程。（圖／長庚醫院提供）

CAR-T細胞療法 基因工程強化免疫力

陳世翔解釋，CAR-T治療是目前B細胞急性淋巴性白血病最新穎的治療方式，原要價超過千萬元。儘管自2023年11月起納入健保給付，但給付條件為患有難治型、移植後復發、第二次或二次以上復發之B細胞急性淋巴性白血病。這兩位病童都是首次復發，不符合給付條件，家長考量孩子未來發展，決定自費接受治療。

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而在今（5/17）由林口長庚醫院副院長邱政洵領軍向大家宣布長庚完成CAR-T重大治療成果時，也透露出感人插曲。原本這兩位男童家屬簽約接受治療後，剛好健保署有意將CAR-T納入健保給付，一旦給付就會訂定價格，費用有降價空間。血液腫瘤科系主任張文震說，此時他們向藥廠要求收回訂單，待健保定價後再執行，藥廠也樂觀其成，破例先撤單，待健保定價後再重新簽約、下單，讓病家省了1、2百萬。

▲長庚醫院舉辦CAR-T治療成功記者會，圖左起為張文震主任、張從彥主任、陳世翔副部長、副院長邱政洵。

所幸兩位病童在CAR-T細胞輸注過程都很順利，無重大不良反應，住院治療期間僅出現輕微的發燒、疲倦等症狀。輸注約2周後順利出院，目前都持續在門診追蹤觀察治療反應中，治療後的初期臨床反應相當不錯。

CAR-T細胞療法未來展望 應用於更多癌症治療

血液腫瘤科系主任張文震表示，CAR-T是癌症細胞治療重要的里程碑，成功的利用病人自身的免疫細胞，經過基因改造，產生強大的免疫力，摧毀體內的癌細胞。

除了目前通過的ALL及DLBCL之外，研究者正積極研發下一代的CAR-T以改善副作用，並開發其他的適應症。甚至利用「CAR」連接NK，也就是自然殺手細胞，如果研發CAR-NK治療成功，未來細胞療法不必客製化訂做，可以應用在各種癌症，費用可大幅降低到每個人都用得起。

但目前研發的重點多以血液科癌症為主，實體腫瘤的癌症目前還有許多困難待克服，例如CAR-T細胞如何侵入腫瘤內部以及腫瘤微環境因素。隨著腫瘤免疫學的進展，將來可望有機會更安全、更廣泛的應用CAR-T來治療癌症及非癌症免疫疾病。

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◎ 圖片來源／丁彥伶攝．長庚醫院提供
◎ 諮詢專家／陳世翔醫師．張從彥醫師．張文震醫師．邱政洵醫師

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