健保給付SMA基因治療藥1劑4900萬！資源如何用在刀口上？長庚大學這樣做

SMA基因治療用藥擬自8月起納入健保給付，一劑要價新台幣4900萬元引發重視。基因治療日新月異，罕病用藥越來越多，癌症標靶藥更是蓬勃發展，未來健保資源分配將是一大難題，台灣也亟需培育新世代醫藥人才。

罕病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）患者會不斷退化，甚至無法自主呼吸而死亡。健保署表示，SMA基因治療藥預計自8月起納入健保給付，一劑要價4900萬，預估一年有8名6個月以下病童受惠。這也是健保在罕病用藥部分首次把基因治療藥品納入給付。

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長庚醫學院學生可進入法國益普生藥廠實習

藥物經濟學專家、長庚大學臨床試驗與評估碩士班主任張啟仁表示，為了讓醫學院學生能接觸更多層面，長庚大學醫學院與癌症標靶藥廠法國益普生 (Ipsen) 製藥集團，6/29簽署產學合作備忘錄，學生將有機會進入益普生公司實習，直接在產業環境中發揮所長，創造學校、學生與公司三方共贏的局面。

益普生開發癌症和罕疾用藥 成本效益分析可作為政策依據

張啟仁主任指出，藥物研發困難，較高額的單價，使得藥物需要透過更多的評估及審查。如何讓這些救命藥物能夠有效地被評估，並得以進入台灣醫療市場，仰賴醫療科技評估專業，以成本效益分析、運用真實世界證據與精闢的財務影響分析計算，提供給政府健保政策的制訂依據。透過在校的專業訓練以及和IPSEN公司的實習合作，將能培育出優秀的醫療科技評估人才。他強調，益普生公司長期致力於癌症用藥、罕見疾病用藥開發，對病友和照顧者，以及減輕社會成本幫助極大。

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腎臟癌、肝癌多重標靶藥物獲食藥署核准

IPSEN人資經理林家禎表示，益普生製藥集團致力於開發腫瘤、神經科學領域的藥物與罕見疾病藥物，近年來多重標靶藥物取得美國及台灣食藥署核准，使用在治療腎細胞癌及肝細胞癌，部分癌別已有台灣健保給付，未來將朝向不同疾病領域探討。這次產學合作結合長庚大學的學術研究能量與益普生的研發技術，希望對國際醫藥領域人才培育與發展有所貢獻。

為什麼需要成本效益分析？把錢花在刀口上！

張啟仁說，台灣在健保財務困難情況下，新藥、新技術的成本效益分析更顯重要，而且隨著基因檢測興起，未來用藥前的基因檢測效益分析也是重點，但基因檢測的效益分析比新藥還複雜，會牽涉到檢測方法、有無配對標靶藥物等等。而健保資源有限，要如何分配才能發揮最大的效益，把錢真正花在刀口上，甚至也要考慮到，若病患未能及時用對藥物，可能造成更多的醫療支出，這些都需要醫療科技評估人才來幫忙。

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長庚大學生醫系因應醫藥生技產業人才分流，成立「基礎臨床試驗學程」與「臨床試驗與評估碩士班」，成立初期即廣納業界建議，設計課程不僅涵蓋臨床試驗理論與實務，更系統性教授目前產業高度需求的醫療科技評估方面的知識，如預算衝擊分析、成本效益分析、和真實世界數據分析，讓同學具備成為醫藥領域全方位的人才。除了理論知識，更透過企業實習強化學生實務操作經驗，使同學提前適應工作模式並了解企業各部門的職掌，提升未來就業的競爭力。

◎ 圖片來源／達志影像/shutterstock提供
◎ 諮詢專家／張啟仁教授

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