少年常無故瘀青 全球首例新療法 確保骨髓移殖成功
戎華儀 報導 ｜ 2024/10/29 18:49
16歲的程小弟4年前身上經常有原因不明的瘀青，就醫檢查確認罹患重度再生不良性貧血，在同時接受半吻合的周邊血骨髓移殖，搭配新的療法和新藥後，治療15天就恢復造血功能，這也是再生不良性貧血新療法治療成功首例。
程小弟的主治醫師、中山醫學大學附設醫院兒童血液腫瘤科主任巫康熙指出，再生不良性貧血是非惡性的罕見疾病，不會遺傳，患者的骨髓因免疫系統錯亂，攻擊造血細胞，導致骨髓無法造血，血液中的血球和血小板會不斷減少，容易引發嚴重感染，甚至可能致命，患者會有瘀青、貧血、器官出血、腦出血等症狀，好發族群包括青少年和老人，整體的發生率約百萬分之2，青少年的發生率為百萬分之10。
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半吻合造血幹細胞移植 失敗率約20%
巫康熙說，傳統上再生不良性貧血的治療方式有3種，輸血僅能治標、緩解症狀；免疫藥物和異體造血幹細胞移植這2種方式才能治本，使用免疫製劑治療，成功機率約5、6成。
巫康熙進一步解釋，全吻合的造血幹細胞移植成功機率可達100%，一名患者有1/4的機率在同父母的兄弟姊妹中找到幹細胞全吻合的手足，或是從慈濟基金會的骨髓庫配對，但過程較為耗時。如果找不到或希望盡快治療，其次的選擇是從親屬中找出半吻合的捐贈者，移植成功率約80%，仍有20%的人會發生排斥反應導致移植失敗。
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新療法 放療+造血幹細胞移植+新藥
程小弟原本僅接受定期輸血，為求根治，曾使用免疫藥物治療，巫康熙說，免疫藥物無法長期使用，因此在治療1年多後減少藥量，使得病情復發，以造血幹細胞移植才有機會根治，但程小弟沒有造血幹細胞全吻合的親屬可以捐贈骨髓，因此改以姊姊的造血幹細胞做半吻合移植。
巫康熙指出，早年的造血幹細胞移植，大多從骨髓抽取，容易造成捐贈者的不適與傷害，因此後來大多改採從周邊血液蒐集。為避免移植失敗，醫療團隊採用新的治療方式，讓程小弟在移植前進行全身放射線治療，搭配使用新款抗排斥藥物，並在移植後添加促血小板生成素受體激活劑，術後15天就恢復造血功能，術後30天就順利出院，期間僅有短暫的發燒，沒有其他的排斥症狀。
還須服用抗排斥藥物1年
巫康熙說，程小弟術後需要服用新的抗排斥藥物1年，待身體適應新的造血幹細胞後，就可不用再服藥，但必須小心服用抗排斥藥物期間要避免感染，程小弟為此休學接受治療，術後還抱怨沒事做很無聊。巫康熙表示，這項新的治療方式是全球首例，希望可以幫助更多造血幹細胞移植失敗的再生不良性貧血患者，爭取更多治療成功的可能性。
◎ 圖片來源／中山醫學大學附設醫院提供
◎ 諮詢專家／巫康熙醫師
