她7歲罹惡性腫瘤 常頭痛到掉淚！躲棉被向神明祈禱：希望自己不要死掉

白血病、腦瘤、實體腫瘤等在內的兒童嚴重疾病，是台灣兒童第一大疾病死因。而在台灣每年約有500位新診斷兒癌病例發生者，在接受北醫附醫兒童腫瘤團隊目前採用的用藥與手術醫療後，約有8成治癒率，已然位居國際前段班之列。

天價孤兒藥常讓弱勢家庭卻步

北醫附醫兒童腫瘤團隊主任劉彥麟說明，兒癌治療第一線標準療法多數是健保給付，復發後的資源就看是否合乎健保規定項目，譬如，免疫檢查點治療不合適應症就直接不受理、退回病人申請。有些比較貴的藥要先寫特殊病例事前審查給健保署，告知病人狀況。簡單說，就是為了要幫病人申請健保核准，劉彥麟說，「健保對弱勢家庭醫療幫滿大的，我們通過率大概七、八成。」。

有位病人小Q（化名），在7歲那年就醫時發現罹患存活率低、第四期的神經母細胞瘤。頭一痛就讓她晚上睡不著覺，痛到掉淚的她常會躲在棉被裡對神明祈禱，希望自己不要死掉。而她，不過是一個剛要上小學的孩子。

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勇敢抗癌，醫藥費卻成高額負擔

小Q很勇敢的抗癌，包括手術摘除腫瘤、密集化學治療、放射治療、高劑量化療搭配自體造血幹細胞移植等，幾乎以醫院為家。光聽這些治療，一個成人都難以負荷，而為了給她最好治療的雙親努力籌錢，包括要價一千多萬元標靶藥物，就在以為苦難終將回歸正常時，卻發現神經母細胞瘤出現罕見的腦轉移復發。

根據文獻報告，超過7成神經母細胞瘤患者會在1年內離世，且沒有人能存活超過4年。所幸，有兩項在美國研發的「標靶免疫治療」帶來一線生機，可將病人存活10年以上的長期存活率從0％增加至5成以上，但第一階段療程新藥131I-Omburtamab尚無法引進台灣。小Q的情況，等同是在和時間賽跑。

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經過溝通後，美國紐約長期鑽研神經母細胞瘤免疫療法的史隆凱特林紀念癌症中心同意收治小Q，預計採用的抗GD2抗體藥物Naxitamab，已於2020年在美國上市，與國際藥廠及代理商談成引台灣的計畫，經食品藥物管理署許可後，藥物將以專案進口方式供應到台灣，供小Q這類高危險群神經母細胞瘤病人緊急醫療需求使用。

但還有一個最大的問題，就在於龐大的醫療費用。美國與台灣兩地的醫藥費，估計約需兩千萬元。即使在美國放射免疫療程壓縮到兩個多月，但罕見病藥物研發難、成本高、病人少，定價高昂。

比起無藥可醫，有藥卻用不起天價孤兒藥的情形，還是令人無比心酸。小Q的雙親已經陸續變賣車子、資產，還借貸及募款，依然緩不濟急。對此，北醫附醫社工室與兒癌基金會介入協助病人申請經費分攤醫療費用，目前個案在第2階段療程中，已完成復發腫瘤的手術、放療、化療，並前往紐約做完第一階段的中樞神經系統放射免疫治療，腫瘤已經縮小到幾乎看不到的程度。

小Q是幸運的案例，還有更多弱勢家庭需要社會安全網與醫療網的保護。劉彥麟認為，台灣應該要找出一條自己的路，兒童癌症5年存活率能夠趕上日本、歐美等國家，現在雖然有8成以上，但是要邁向9成的路，其實需要更多努力及更多個別化的措施。 

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◎ 本文摘自／《生命關鍵、健康永續 北醫附醫全人醫療的溫柔革命》  黃亞琪著
◎ 圖片來源／達志影像/shutterstock提供

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